Фото: "Спінраза" лікує від СМА

Управління контролю за продуктами та ліками США (FDA) схвалило версію препарату "Спінраза" (SPINRAZA) у підвищеному дозуванні від Biogen для терапії спинальної м'язової атрофії (СМА), повідомила компанія. Торік FDA аналогічну заявку відхилило.

Стандартна концентрація діючої речовини нусінерсен (nusinersen) у "Спінразі" - 12 мг для 5 мл. Тепер у США дозволено дозування 50 мг та 28 мг.

На початку лікування пацієнти зможуть отримувати дві дози "Спінрази" у концентрації 50 мг з інтервалом два тижні. А потім підтримувати лікування, вводячи препарат у дозі 28 мг кожні чотири місяці.

Схвалення FDA засноване на дослідженні, яке показало, що немовлята з симптомами СМА, які раніше не отримували лікування, досягли значного поліпшення рухових функцій при прийомі "Спінрази" у високих дозах порівняно з контрольною групою. При цьому профіль безпеки препарату у підвищеному дозуванні відповідав цьому ж показнику у "Спінрази" у стандартній концентрації.

Вартість флакона в дозуванні 28 мг становить $152 тис. (стільки ж коштують ліки у дозуванні 12 мг), а у дозуванні 50 мг препарат коштуватиме $271 тис., наводить дані Reuters з посиланням на компанію.

Вищі дози можуть вирішити проблему послаблення ефективності лікування, що приверне більше дорослих пацієнтів, вважає аналітик Jefferies Ендрю Цай.

У 2025 році світові продажі препарату SPINRAZA склали $1,55 млрд, у 2024-му - $1,57 млрд. Збільшені дозування "Спінрази" вже схвалили у Євросоюзі, Швейцарії та Японії. У США препарат "Спінраза" у стандартному дозуванні дозволили до застосування у 2016 році.

Підготував: Сергій Дага