Фото: Технологія редагування генів CRISPR

Управління з контролю якості харчових продуктів і медикаментів (FDA) США схвалило використання терапії з використанням генного редагування CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії у пацієнтів старше 12 років.

Дозвіл видали двом препаратам - Casgevy та Lyfgenia, розроблені американською компанією Vertex Pharmaceuticals спільно з швейцарсько-американською Crispr Therapeutics. Схвалення було отримано після проведення досліджень за участю 44 пацієнтів з цим захворюванням - серповидноклітинної анемії.

Серповидноклітинна анемія - спадкова генетична аномалія будови гемоглобіну (білок, який переносить кисень, що міститься в еритроцитах). Характеризується появою еритроцитів серповидної форми та хронічною анемією, що спричинена руйнуванням еритроцитів. Захворювання переважно страждають чорношкірі люди.

Технологію редагування CRISPR розробила американський біолог Дженніфер Дудна. У 2020 році вона разом з француженкою Емманюель Шарпант'є отримала за це Нобелівську премію.

Цей метод редагування геному, який отримав назву CRISPR-Cas9, або "генетичні ножиці", дозволяє вченим видаляти та додавати частини генетичного матеріалу. Він використовується для лікування спадкових захворювань.

Лікування передбачає генну модифікацію в лабораторних умовах стовбурових клітин, виділених з кісткового мозку хворого, з подальшим їх поверненням в організм.

Впродовж місяця, який пацієнт проводить у стаціонарі, його тіло починає виробляти у необхідних кількостях червоні кров'яні клітини нормальної, а не серповидної форми.

Першою лікування за допомогою терапії на основі CRISPR схвалила Велика Британія.

Підготував: Сергій Дага