Сотрудники института генной терапии в Сан-Рафаэле провели эксперимент с участием пациентов с метахроматической лейкодистрофией и синдромом Вискотта-Олдрича. Оба заболевания связаны с генетическим дефектом, вызывающим дефицит белка, необходимого человеку в первые годы жизни для нормального развития.

Синдром Вискотта-Олдрича - рецессивное заболевание, характеризующееся наличием экземы, иммунодефицита и кровавого поноса. Заболевания поражает только мальчиков.

Метахроматическая лейкодистрофия проявляется первым и вторым годами жизни задержкой речевого развития и ухудшением моторных функций (ходьбы). Затем дети начинают плохо стоять, появляются мышечная гипотония, сменяющаяся гипертонией, и другие симптомы.

Согласно методике, разработанной под руководством Луиджи Нальдини, пациенту вводят исправленные копии гена, которые получены благодаря вирусным векторам, взятым из ВИЧ. В результате клетки организма начинают процесс восстановления недостающего белка, что и произошло у пациентов – участников эксперимента.

Проведенные испытания показали, что терапия безопасна и эффективна.

Ранее мы сообщали, что в США и Великобритании появились «Охотники за СПИДом».