Ілюстративне фото з відкритих джерел

Управління контролю якості харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) схвалило препарат Tregzi компанії Orca Biosystems для дорослих пацієнтів з раком крові, яким проводять трансплантацію стовбурових клітин. Терапія призначена для зниження ризику реакції "трансплантат проти господаря".

Tregzi став першою схваленою у США імунотерапією на основі регуляторних T-клітин. Такі клітини допомагають контролювати імунну відповідь, щоб вона не ставала надмірною.

Препарат застосовують у пацієнтів, яким проводять алогенну трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин - пересадку клітин кровотворної системи від донора. Перед процедурою пацієнт проходить хіміотерапію, яка готує організм до трансплантації.

Tregzi виробляють з клітин донора, сумісного з пацієнтом за системою HLA 8/8. HLA - це набір білків, за якими імунна система розпізнає власні та чужі клітини. До складу терапії входять три компоненти: очищені гемопоетичні стовбурові та прогеніторні клітини, регуляторні T-клітини та звичайні T-клітини.

Безпеку та ефективність Tregzi оцінювали у дослідженні, в якому брали участь 187 дорослих пацієнтів з онкогематологічними захворюваннями, включаючи гострий лейкоз та мієлодиспластичний синдром. Учасників випадково розподілили на дві групи: одні отримали Tregzi, інші пройшли стандартну трансплантацію стовбурових клітин.

Основним показником стало виживання без хронічної реакції "трансплантат проти господаря" - імунного ускладнення, при якому донорські клітини атакують тканини реципієнта. FDA оцінювала час до смерті від будь-якої причини або першого розвитку помірної або тяжкої хронічної реакції протягом двох років після трансплантації.

Через рік цей показник становив 78% у групі Tregzi та 38,4% у контрольній групі. Помірні та тяжкі форми ускладнення за той самий період виявили у 12,6% пацієнтів, які отримали Tregzi, проти 44% за стандартного підходу.

Побічні ефекти Tregzi в цілому відповідали тим, які очікують у пацієнтів після трансплантації стовбурових клітин. Найчастіше в учасників дослідження виникали інфекції. FDA також повідомила, що у дослідженні не зафіксували важких реакцій під час введення ліків та випадків неспроможності трансплантату.

Заявка на Tregzi отримала у США статуси орфанного препарату та передової регенеративної терапії.

Підготував: Сергій Дага